評論
中國電影《我不是藥神》入圍2018年第55屆金馬獎最佳劇情長片、最佳男主角等7個獎項,更創下中國影史上前5大票房紀錄,口碑、票房雙收,一句「世界上只有一種病,叫作窮病」的台詞,切中現今癌症治療進入高藥價時代下,患者及國家社會保險面臨的考驗和壓力。
其實,國際藥廠投注藥物研發的過程,也是在「效果」與「利益」上的一場拔河。《我不是藥神》裡引發爭論的神藥「格列衛」,研發過程正是經典的代表。
「格列衛」商品名原文為Glivec(美國商品名為Gleevec),台灣名為「基利克」。「基利克」何以能成為「神藥」?眼尖的內行人或許已發現,電影中男主角和伙伴們打牌時,手中握著的三支牌「922」,正是此藥的關鍵密碼。
「基利克」治療的慢性骨髓性白血病(Chronic myelogenous leukemia, CML)是基因突變導致的癌症。距今半世紀前的醫界對於這種癌症的成因所知有限,也沒有良好的治療方法。1960年兩位美國費城的科學家發現CML病患的第22號染色體比正常人來得短小,確定了此染色體轉位重組,與CML的關聯。10年後,科學家發現患者體內第9號染色體的ABL基因,在發生染色體轉位重組時,會移位到第22號染色體,和第22號染色體的BCR基因融合。此融合基因,會製造突變蛋白,進而干擾細胞的訊息傳遞,造成白血球複製失控。
第9和第22號染色體的「出軌」邂逅造成了CML悲劇,因此「世界慢性骨髓性白血病日」訂在每年9月22日,而突變矮小的第22號染色體也被稱為「費城染色體」,用以紀念兩位來自費城的科學家。
今(2018)年台灣的唐獎也在9月22日頒給德魯克爾,他演講時提到,當時研發要進入最燒錢的臨床試驗階段,但是CML患者人數不多,潛在市場並不大。當年他和諾華研發高層極力說服公司進行第一期臨床試驗。
沒想到,病患人數有限的第一期試驗顯示,只要達到一定劑量,全數病人的病情都能有效緩解。這個結果不只是好,而是好得讓人不可置信。那是1999年,正值網路聊天室開始風行的年代,病人在網路上口耳相傳大好消息,最後病人們與他們的家屬透過傳統郵件和電子郵件,集體寄信給諾華總裁魏思樂(Daniel Vasella)醫師,請求諾華繼續大規模臨床試驗。魏思樂最後決定呼應這個請求,展開了二期臨床試驗。
二期臨床試驗結果證實,97%的病人用藥6週後白血球數量恢復正常,75%的病人體內費城染色體細胞消失。這種紀錄前所未見,美國FDA(食品藥物管理局)於2001年5月以創紀錄的、僅10週的審查時間就核准該藥上市,基利克同月登上《時代》雜誌(TIME)封面,被譽為「獵癌狙擊手」。
傳統的癌症治療除了手術切除腫瘤,經常採取放射線治療或化學治療,這種治療對策是地毯式的撲殺,不只消滅癌細胞,連正常細胞也不放過,患者必須忍受強烈副作用的不適。基利克的出現象徵癌症治療進入嶄新的「標靶治療」(Targeted Therapy)時代,得以精準對靶治療,副作用大幅降低,而且效果更好。
CML這類白血病過去從發病至死亡平均是5~6年,轉化成急性白血病之後平均壽命剩下數個月。一手「帶大」基利克的德魯克爾說,以前治療CML很洩氣,病人只能用干擾素,延長僅約一年的壽命,治療期間天天像得了嚴重流感一樣不舒服,還有病人不堪副作用而尋短;另一個希望是骨髓移植,但得找到適合配對的捐贈者,而且因為治療而死亡的機率是25%,長期的存活率約50%,所以醫師泰半會善意建議病人要多考慮「後事」。
17年過去了,基利克依舊是血液腫瘤科公認的標靶治療典範,把癌症從不治之症轉化為慢性病。不過,基利克也不是完美無缺,除了必須終身服用,患者體內仍會潛伏少數帶有費城染色體的癌細胞,約有2成治療效果不如預期的病人會慢慢失效。
與《我不是藥神》劇裡中國病患的困境相較,台灣患者相較幸運,台灣只遲了美國5個月引進基利克,2002年5月納入健保給付,目前治療的病人約有2,000人。儘管健保一開始以每顆626元價格給付基利克,但病人一天要吃4顆,每月藥費約75,000元,而且必須終身服用,如果沒有健保給付,也可能很難承受。
姑且不論學名藥和原廠藥的品質與使用方便性的差異,可以確定的是,往後取得這項藥品的經濟壓力,必隨著市面上越來越多的學名藥而逐年下降,未來取得這種救命神藥,將不再需要付出高昂的代價。
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