首先，我要說明我已離開台灣大學及台大醫院，我沒有立場代表這些單位發言，但我還是廣義的台灣醫界的一分子，也算了解臨床研究及國內外醫藥產品法規，在此和大家分享我的經驗及一些淺見。

我在2014年初到2021年中擔任台大醫院臨床試驗中心主任，2016年中到2019年中擔任台大醫院醫學研究部主任。2018年政府推動細胞治療，開放6個自體細胞治療項目，法規則依循2003年通過、用來核准醫療技術與檢驗的《特管辦法》。這6個項目規定在《特管辦法》的「附表三」裡，在當時引起很多討論，只要你在Google搜尋「附表三」，第一個就會跳出《特管辦法》，至今仍是。

《特管辦法》就是政府開一道門，想創造一個產業，讓民眾付費去接受細胞治療，但這些治療不一定有經過嚴謹的臨床試驗評估，無法確定實際效果；《特管辦法》的主管機關是衛福部醫事司，與臨床大部分治療 （藥品及醫療器材）由食藥署管理的方式不一樣，是一種處在灰色地帶的治療模式。

《特管辦法》背後有無限商機，醫院跟合作的廠商可以賺錢，一個療程30～50萬，癌症治療百萬，病患都自費、健保不給付。癌症細胞治療是提供給第一～三期治療無效或第四期患者，等於是在人心最脆弱的時候，賣給患者及家屬一個希望。

（延伸閱讀：〈細胞治療4大問：它能成為癌症新希望嗎？治療費用、風險與挑戰有多少？〉）

《特管辦法》公告後，我在台大醫學院教臨床試驗的課程時，都會對醫師說明，《特管辦法》跟現代醫學中實證醫學的精神是完全違背的。所謂實證醫學就是要通過臨床試驗的客觀驗證，醫師才相信這個治療方式，才給病人使用。

雖然《特管辦法》開放部分細胞治療的門，但至少就我在台大醫院擔任主任的那些年，台大醫院同仁對《特管辦法》興致缺缺。我的了解是，台大醫院受過嚴格訓練的醫師對於《特管辦法》另開側門的方式沒有興趣，他們只想要認真地做研究、走正規的臨床試驗。《特管辦法》上路沒多久，我記憶中台大基本上沒有案子，聽說衛福部高層還向醫院高層詢問、關心。

身為醫師，要把一個 「東西」打到病人身上， 是法規賦予醫師的特別權利，不能濫用。醫師照顧病人，要先確定給病人的東西有沒有效。目前在台灣合法使用藥物，只有4種途徑：

其中，我記得台大醫院的內規是，如果恩慈療法做到3個個案以上，那就表示醫師認為這治療可能效果很好，這時就不再是個案，該設計臨床試驗來收案，客觀地評估療效，回歸到上述的第二點。如果有很好的治療方式，那就要讓醫界同儕知道確實的數據、可以造福更多病人，這才是做研究的本質，也是醫學可以不斷進步的方式。

但後來政府開放了第5種途徑──《特管辦法》，把細胞治療定義為「非藥品」，並由食藥署以外的單位管理，說它可能療效不錯，但居然不需要數據佐證，這是不合理的。《特管辦法》如果放在美國，早就被學院派的醫界痛斥；但在台灣，只有少數醫師針對這議題發言、醫院也不大可能公開和政府對抗，尤其會斷人財路的事，更不會有人發聲。當時我在台大醫院當主管也有同樣的顧慮，也要做做樣子。此外，在當時的氛圍，醫界也抱有一點期望，認為在《特管辦法》下可以有更多研究計畫、更多跟廠商合作的機會。

（延伸閱讀：〈失衡的再生醫療雙法草案：商機下被漠視的病人權益和醫療倫理〉）

一切還是要回歸政府，應該扮演用高標準來把關的角色，而不是開放。放寬標準不代表促進產業發展，事實會恰恰相反，變成劣幣驅逐良幣。

為什麼國際上，尤其歐美生技產業都很蓬勃發展？這些國家都認知到，門檻愈高帶來的利潤更高。門檻高是為了保護病人，也因為有政府嚴格把關，大家才會相信療效，進而促進產業發展。如果歐美也把臨床試驗放寬，民眾就會失去信心，因為既然療效不確定，為什麼要付那麼多錢接受治療呢？

我在台大臨床試驗中心時，很多廠商想做試驗，都會來詢問意見，台大每年拿到政府幾千萬經費發展臨床試驗及促進生技產業，我都盡可能提供中肯而免費的意見。但是針對細胞治療，有些台灣廠商還沒有能力做到符合國際標準。我也碰過生技公司想做，但我光看資料就知道內容並不嚴謹。

如何判斷廠商是否有心要投入臨床發展，我有幾個依據：

第一，這間公司有沒有設立臨床醫學部門，以探究如何把基礎的科研結果轉譯運用到臨床應用。如果生技公司只是找個醫師，臨床經驗很好，但卻沒有做過醫療產品研發及臨床試驗，恐怕就不容易執行得好。

第二，有沒有找到該領域的專家（內行話叫 Key Opinion Leader，KOL）？例如要研究某一疾病，且該疾病在台灣有兩個 KOL ，但這兩人居然不在專業質詢團隊裡面。我會合理推測認為，生技公司有詢問過這兩位KOL ，但他們都認為不可行。

政府提供了法源，財團、想賺錢的人，馬上就可以想到，醫院可以和生技公司合作，找一些正規醫療可能已經束手無策的疾病，就可以賣一個希望。把醫院開成一個五星級飯店，還可以開放國際醫療，讓其他國家的有錢人來台接受治療，旅行社還可以做到一條龍服務。這可能是一條賺錢途徑，但這是醫界想要看到的事情？

美國對於細胞治療的主管單位是食品藥物管理局（FDA）。但台灣的《特管辦法》與目前審查的《再生醫療法》則由醫事司管理，脫離了醫療產品如藥品、疫苗、醫療器材在食藥署下一併獨立管理的概念。美國FDA對於細胞治療的要求與其他藥品基本相似（品質、療效、安全都要達到一定的標準），且需要進行臨床試驗。台灣藥學會在3月23日發布新聞稿，也是建議細胞治療該歸由食藥署管理。

美國當然也有做細胞療法的醫師及學者，但都是在實證醫學及轉譯醫學的架構下進行研究。在此舉一個近期案例，是知名的哈佛大學教授道格拉斯．梅爾頓（Douglas Melton）。1991年，他的孩子出生6個月，就出現第一型糖尿病症狀；另一孩子也在14歲時發病，梅爾頓便發願未來研究都聚焦在第一型糖尿病的幹細胞治療。

為了能夠讓研究得到更多資源，最終技轉上市，梅爾頓在哈佛當教授時成立一間生技公司（Semma Therapeutics）。2016年，公司被波士頓大型生技公司Vertex以9.5億美元收購。2022年，梅爾頓也從哈佛大學退休，正式加入Vertex。而這間公司有足夠的臨床專業、充裕的經費，可以進行三期臨床試驗，目前則進行到二期臨床試驗。

在這次台灣放寬治療標準的爭議下，最後的一個詰問是，政府有沒有必要把關得這麼嚴格？我認為這確實沒有絕對標準。兩邊的光譜分別是「寧缺勿濫」，另一邊是「寧濫勿缺」。美國FDA相關規定是傾向寧缺勿濫，那台灣呢？台灣在1998年成立醫藥品查驗中心，當時在美國FDA任職的陳紹琛醫師鼎力相助，協助建立我國的新藥及醫療產品審查能力 （包含怎麼審一個計畫書？試驗怎麼設計？如何判讀結果、統計分析等等）都是師承美國FDA。這次台灣卻一反常態，在細胞治療上選擇走向完全不同的路，這會為台灣醫界帶來什麼影響？

最後，引用本土醫界前輩楊俊佑教授（前成大醫院院長）3月25日就此議題發表的投書所言：我們要的是「衛福部」，還是「經濟部衛福署」？